La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha dado un paso relevante al recomendar la aprobación de una docena de fármacos nuevos y la ampliación de uso de varios tratamientos ya conocidos. Estas decisiones, tomadas en la reunión de febrero de su Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), afectan a patologías muy diversas, desde enfermedades raras y cáncer infantil hasta la gripe y la Covid-19.
Más allá del impacto puramente técnico, las resoluciones del CHMP dibujan un panorama en el que se refuerzan tanto las opciones terapéuticas en Europa como el apoyo a países con menos recursos. Entre los medicamentos que han recibido luz verde figuran una nueva vacuna combinada de ARNm, tratamientos orales de administración sencilla y fármacos dirigidos a enfermedades que, hasta ahora, contaban con alternativas limitadas.
Nuevos medicamentos: 12 autorizaciones propuestas
En su última reunión, el CHMP de la EMA ha propuesto la autorización de 12 medicamentos inéditos, además de recomendar la ampliación de indicaciones de otros seis ya disponibles en la Unión Europea. La lista incluye terapias oncológicas, tratamientos para patologías neurológicas y hormonales, fármacos para enfermedades raras y varios biosimilares que buscan aumentar la competencia y el acceso.
Entre estas novedades destaca un paquete significativo de seis biosimilares, entre ellos dos insulinas para la diabetes, un biosimilar de etanercept para enfermedades inflamatorias articulares y cutáneas, otro de pertuzumab para cáncer de mama, un biosimilar de tocilizumab indicado en cuadros que van desde la artritis reumatoide hasta complicaciones graves tras terapias CAR-T, y una teriparatida destinada a pacientes con osteoporosis. Estas alternativas pretenden favorecer una mayor sostenibilidad de los sistemas sanitarios europeos.
Avances en oncología pediátrica y enfermedades raras
Entre los medicamentos innovadores, uno de los que más atención ha despertado es Ojemda (tovorafenib), para el que el CHMP propone una autorización de comercialización condicional. Está dirigido a pacientes desde los seis meses de edad con glioma pediátrico de bajo grado, un tumor cerebral considerado benigno pero que puede comprometer gravemente la calidad de vida del menor.
Hasta el momento, el abordaje de este tipo de gliomas se apoyaba sobre todo en la cirugía y la quimioterapia. Aunque la quimioterapia puede resultar eficaz en algunos pacientes, su beneficio suele ser limitado y se asocia a efectos secundarios importantes, especialmente delicados en niños pequeños. En este contexto, Ojemda se presenta como una opción oral de administración semanal, diseñada para cubrir un espectro más amplio de casos de glioma pediátrico de bajo grado.
Otra novedad relevante en el ámbito de las enfermedades poco frecuentes es Xolremdi (mavorixafor), que ha recibido una opinión positiva del CHMP en circunstancias excepcionales para el tratamiento del síndrome WHIM. Se trata de una patología hereditaria extremadamente rara en la que el sistema inmunitario no funciona correctamente, lo que predispone a infecciones bacterianas y víricas recurrentes y a un riesgo elevado de algunos cánceres asociados a virus. El fármaco está indicado en pacientes a partir de los 12 años.
En el ámbito de las enfermedades endocrinas raras, el comité ha otorgado también una valoración favorable a Palsonify (paltusotina) para la acromegalia. Esta enfermedad hormonal poco frecuente suele aparecer en la mediana edad y está causada por una producción excesiva de hormona del crecimiento por parte de la glándula pituitaria, con consecuencias como el crecimiento anómalo de manos, pies y rasgos faciales, además de problemas cardiovasculares y metabólicos.
Nuevas opciones en Parkinson, urticaria crónica y otras patologías
El CHMP ha emitido una opinión favorable para Onerji (levodopa/carbidopa), un medicamento destinado a adultos con enfermedad de Parkinson avanzada. Esta dolencia neurodegenerativa progresiva se caracteriza por temblores, rigidez muscular, lentitud de movimientos y problemas de equilibrio, y con frecuencia requiere ajustes terapéuticos complejos a medida que avanza. La nueva formulación de Onerji busca mejorar la gestión de los síntomas motores en fases avanzadas de la enfermedad.
En el campo de las enfermedades dermatológicas e inmunológicas, el comité ha respaldado Rhapsido (remibrutinib) para el tratamiento de la urticaria crónica espontánea, una patología en la que los pacientes sufren brotes persistentes de habones y picor sin un desencadenante claro. Para quienes no responden adecuadamente a los antihistamínicos habituales, la disponibilidad de nuevas opciones como Rhapsido puede representar un cambio notable en el control de los síntomas.
Junto a estos fármacos, la EMA ha recomendado también la comercialización de mCombriax, descrita como la primera vacuna combinada de ARN mensajero frente a la gripe estacional y la Covid-19. Está pensada para personas mayores de 50 años, un grupo en el que ambas infecciones tienden a causar cuadros más graves y complicaciones respiratorias.
La agencia recuerda que, pese al cambio de fase de la pandemia, la Covid-19 sigue ejerciendo una presión notable sobre la salud pública: la OMS ha registrado más de 281 millones de casos en la región europea hasta febrero de 2026. En paralelo, la gripe estacional continúa provocando cada año hasta 50 millones de casos sintomáticos en el Espacio Económico Europeo. La idea detrás de esta vacuna combinada es simplificar la prevención, facilitando que las personas de riesgo se protejan frente a ambas enfermedades con una sola inmunización.
Apoyo a países de ingresos bajos: acoziborol para la enfermedad del sueño
Además de las decisiones que afectan directamente al mercado europeo, el comité ha emitido un dictamen positivo para Acoziborole Winthrop (acoziborol), un tratamiento oral en dosis única para la tripanosomiasis africana humana, conocida popularmente como enfermedad del sueño, causada por el parásito Trypanosoma brucei gambiense. Este medicamento está concebido para utilizarse fuera de la Unión Europea y ha sido evaluado mediante el procedimiento EU-M4All.
El programa EU-M4All permite a la EMA contribuir a las decisiones regulatorias de países de ingresos bajos y medios, acelerando el acceso a medicamentos esenciales en contextos con recursos limitados. En el caso de Acoziborole Winthrop, el objetivo es simplificar de forma notable el tratamiento tanto en la fase inicial como en la etapa secundaria de la enfermedad del sueño, que hasta ahora requería esquemas terapéuticos más complejos y, en ocasiones, hospitalización prolongada.
La tripanosomiasis africana humana gambiense se transmite por la picadura de moscas tsé-tsé infectadas. En los primeros días tras el contagio pueden aparecer fiebre, dolor de cabeza y erupciones cutáneas, pero si la infección progresa sin tratamiento acaba afectando al sistema nervioso central, con alteraciones del sueño, cambios de comportamiento y, finalmente, riesgo de muerte. Aunque las campañas de control han permitido reducir de forma importante el número de casos -actualmente se notifican menos de 1.000 al año en África-, la enfermedad sigue siendo potencialmente letal si no se trata.
Acoziborole Winthrop está indicado en adultos y adolescentes a partir de 12 años que pesen al menos 40 kilos, cubriendo tanto la primera como la segunda etapa de la infección por Trypanosoma brucei gambiense. El hecho de que se administre en una sola dosis oral puede facilitar su uso en zonas rurales o con infraestructuras sanitarias limitadas, donde el seguimiento de tratamientos más largos resulta especialmente complejo.
Medicamentos rechazados y retirada de una solicitud
No todas las propuestas valoradas por el comité han salido adelante. El CHMP ha recomendado denegar la autorización de comercialización de Daybu (trofinetida), un fármaco desarrollado para el síndrome de Rett, trastorno genético que cursa con discapacidad intelectual, pérdida del lenguaje y regresión de habilidades entre los 6 y los 18 meses de vida. Según detalla la EMA, la evidencia disponible no ha permitido demostrar un balance beneficio-riesgo considerado favorable.
También ha recibido una opinión negativa Iloperidona Vanda Pharmaceuticals (iloperidona), que se había planteado para el tratamiento de la esquizofrenia y para los episodios maníacos o mixtos asociados al trastorno bipolar. Nuevamente, el comité concluyó que los datos aportados no eran suficientes para apoyar su autorización en la Unión Europea bajo las condiciones solicitadas.
De forma paralela, se ha notificado la retirada de la solicitud de autorización inicial de Zumrad (sasanlimab), un medicamento en desarrollo para el cáncer de vejiga. La retirada implica que el solicitante ha decidido no continuar con el proceso de evaluación en este momento, a la espera, previsiblemente, de nuevos datos o de un replanteamiento de la estrategia de desarrollo clínico.
Ampliación de indicaciones en medicamentos ya autorizados
Además de los nuevos fármacos, el CHMP ha propuesto extender las indicaciones terapéuticas de seis medicamentos que ya contaban con autorización en la Unión Europea. Entre ellos, uno de los cambios más destacados es el de Dupixent (dupilumab), que amplía su uso a la urticaria crónica espontánea en niños de 2 a 11 años. Con esta decisión, se convierte en el primer tratamiento biológico disponible para pacientes pediátricos menores de 12 años con esta enfermedad.
La ampliación de Dupixent supone un refuerzo importante del arsenal terapéutico en pediatría, especialmente para familias cuyos hijos no responden a tratamientos estándar. La urticaria crónica espontánea en la infancia puede ser muy limitante y, en ausencia de opciones dirigidas, el margen de maniobra era hasta ahora bastante reducido.
Otro cambio relevante se produce con Jorveza (budesonida), que extiende su indicación a la esofagitis eosinofílica en pacientes de entre 2 y 17 años. Esta patología inflamatoria poco frecuente del esófago puede provocar dificultades para tragar, dolor torácico y problemas de alimentación, especialmente en los más pequeños. La formulación específica de Jorveza para población infantil busca facilitar la administración y mejorar la adherencia al tratamiento.
Además, el comité ha recomendado cuatro extensiones adicionales de indicación para medicamentos oncológicos e inmunomoduladores ya conocidos: Keytruda, Olumiant, Scemblix y Stelara. Aunque los detalles concretos de cada ampliación no se desglosan en el comunicado, estas decisiones suelen responder a nueva evidencia que demuestra utilidad en otros tipos de tumores, enfermedades inflamatorias o subgrupos de pacientes que antes quedaban fuera de la ficha técnica.
En conjunto, estas extensiones permiten que tratamientos previamente limitados a determinadas indicaciones se puedan ofrecer a un mayor número de pacientes dentro de la UE, aprovechando la experiencia acumulada y los datos de seguridad y eficacia obtenidos tras su uso en la práctica clínica.
El paquete de decisiones del CHMP en febrero refleja un movimiento amplio en el que la EMA refuerza su papel regulador tanto en Europa como en entornos con menos recursos. La recomendación de 12 nuevos fármacos, la aprobación de una vacuna combinada de ARNm frente a gripe y Covid-19, la llegada de terapias para cáncer pediátrico y enfermedades raras, junto con la ampliación de indicaciones en varios medicamentos clave y la incorporación de biosimilares, configuran un escenario en el que se amplían las opciones de tratamiento para millones de pacientes, siempre bajo la premisa de evaluar con rigor el equilibrio entre beneficios y riesgos.
